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年龄相关性黄斑变性 (AMD)

年龄相关性黄斑病变(AMD)是一种常见的眼部疾病,也是50岁及以上人群视力下降的主要原因。AMD是眼科临床研究的主要领域之一。该疾病主要分为两种子类型:干性AMD和新生血管性AMD(即湿性AMD)。目前这两子类型均没有治愈方法;但在控制湿性AMD方面已经取得重大进展,而干性AMD方面的临床研究和科研突破也在持续进行中。

AMD临床试验的影像程序和终点选择:
  • 当使用地图样萎缩(GA)面积测量值作为首要临床终点时, 可选择自发荧光影像程序
  • 光学相干断层扫描(OCT)测量视网膜中央厚度,可检测积液变化
  • OOCT子层分析可用于分析探索性终点,例如视网膜色素上皮细胞层和感光细胞的层分析、或视网膜下高反射信号物质(SHRM)分析(用于干性AMD)
  • 彩色眼底照相用于记录病灶类型
  • 荧光素血管造影用于确保筛选阶段无渗液,并与OCT检测的结构变化相对应
  • 微视野检查用于干性AMD研究
  • 角膜内皮显微镜为干性AMD的手术干预提供安全终点
  • OCT-血管造影 (OCT-A)


干性AMD

干性AMD正逐渐成为临床试验中备受关注的一种疾病。GA面积测量值通常被视为主要终点。


新生血管性AMD

新生血管性AMD仍是许多大型三期注册试验中重点关注的疾病。与视敏度改善有关的积液管理和病灶缩小是最常见的主要终点。


糖尿病视网膜病变/糖尿病黄斑水肿(DR/DME)

糖尿病视网膜病变(DR)是糖尿病患者中最常见的视力下降原因,也是工作年龄段成年人发生视力障碍/失明的主要原因。糖尿病患者的慢性高血糖会导致视网膜血管受损,引起渗液或出血以及视物变形。发展到晚期,视网膜表面会增生新生异常血管,可导致视网膜结疤和细胞缺失。

DR/DME 临床试验的影像程序和终点选择:
  • 彩色眼底照相用于记录视网膜变化
  • 荧光素血管造影用于确认任何新生血管形成或视网膜缺血的程度,并可用于疾病阶段的分类
  • 光学相干断层扫描用于发现糖尿病黄斑水肿


葡萄膜炎

葡萄膜炎的临床定义很复杂,在眼科领域,其通常指葡萄膜上组织的炎症。葡萄膜炎是美国所有失明病例中10-15%病例的病因。葡萄膜炎每年导致近30,000起失明病例。在儿童人群中,男性比女性更易感染,而在成年人中,女性比男性更易感染。该疾病的治疗复杂且困难,已有众多临床试验提供了新的治疗方法。各项新试验正在进行中,一些新的治疗方法也展现出了值得期待的应用前景。

葡萄膜炎临床试验的影像程序和终点选择:
  • 眼底彩照
  • 荧光素血管造影
  • 光学相干断层扫描仪深度增强成像(EDI-OCT)
  • 超声检查


视网膜静脉阻塞 (RVO)

视网膜静脉阻塞(RVO)是常见的视网膜血管病变,也是世界范围内最常见的视力下降病因。具体而言,RVO是继糖尿病视网膜病变之后第二常见的致盲性视网膜血管疾病。自1855年起,RVO已是一种公认的疾病种类,但该病变的发病机制和治疗方法的许多方面仍不确定。RVO有多种类型,最常见的是中央静脉阻塞和分支静脉阻塞。

RVO临床试验的影像程序和终点选择:
  • 眼底彩照
  • 荧光素血管造影
  • 光学相干断层扫描(OCT)
用于罕见病的基因/干细胞疗法

目前处于试验阶段的一些治疗方法正在取得重要进展,有望用于治疗以前无法治愈的眼科罕见病。在各种潜在治疗途径中,基因和干细胞疗法目前正得到深入的研究。此类疾病包括:视网膜色素变性、Usher综合症、Stargardt病和Leber先天性黑朦症。

基因/干细胞疗法临床试验的影像程序和终点选择:
  • 眼底彩照
  • 荧光素血管造影
  • 光学相干断层扫描(OCT)
  • 电生理检测
  • 微视野检查
  • 静态和动态视野检查
  • 瞳孔测量法
  • 全视野刺激试验


视网膜色素变性

视网膜色素变性是一组罕见的遗传病,主要表现为感光细胞异常引起的视网膜细胞受损和缺失。有50多个基因与导致RP典型症状的突变相关。RP症状会出现在整个生命周期中,包括:夜间视力和光敏感性降低、周边视觉缺失,视力下降后进一步导致阅读障碍、行动障碍,无法辨别人脸或物体。最终,大多数RP患者会失去大部分视力。


Leber先天性黑朦症

Leber先天性黑朦症是一种影响视网膜的遗传病,患者通常从婴幼儿时期开始就患有严重的视力障碍。视力下降的程度比较稳定,但还是会随时间逐渐恶化,患者的视敏度极少超过20/400。


USHER综合征

Usher综合征会影响听力和视力,主要症状为听力减退和视网膜色素变性(RP)。Usher综合征患者的平衡能力可能较差。


STARGARDT病

Stargardt病是一种遗传性视网膜疾病。视力下降通常发生在儿童时期或青春期,但有时症状不明显,可能直到成年后才发现。疾病进程因人而异,但通常较早出现症状的患者视力下降的速度更快。最常见的症状是双眼中心视力的进行性下降。视力会缓慢下降至20/200~20/400的区间。很少有患者完全丧失中心视力。


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