近日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司宣布，FDA批准阿柏西普（商品名：Eylea）治疗早产儿视网膜病变（ROP）的补充生物制品许可申请（sBLA）。这是首个获FDA批准的ROP药物，同时ROP也是阿柏西普获批的第5种由眼部血管生成引起的视网膜疾病。

ROP是全球儿童失明的主要原因之一。截至2022年11月，据世卫组织估计，每年有1500万婴儿早产，其中的一些婴儿将面临ROP的风险。在此次获批前，ROP唯一可用的治疗方法是激光光凝手术（laser photocoagulation）。激光光凝手术是一个复杂而漫长的过程（1-1.5小时），且对脆弱的早产儿而言，镇静或全身麻醉的时间长度成为了一个潜在的风险。 

FDA能够批准药物上市主要是基于两项全球Ⅲ期临床试验的数据——FIREFLEYE（N=113）和BUTTERFLEYE（N=120），试验旨在评估阿柏西普0.4mg和激光光凝（laser photocoagulation）治疗ROP患者的疗效。结果显示，婴儿达52周龄时，约80%接受aflibercept的婴儿既没有活动性的ROP，在结构上也没有出现不利的结果，这比在没有治疗的情况下预期的要好。

这种性质的临床试验十分复杂，需要在每个环节都谨慎执行以获得支持FDA批准的数据。例如，在长期研究中，需要在多个时间点使用宽视野数字视网膜影像技术拍摄彩色眼底影像；需要向临床中心提供详细的眼底影像采集和传输方案；所有的影像都需要提交给中心影像阅片机构确认ROP分期，消退情况以及疗效数据分析。

 “FDA批准的ROP药物可用为早产儿及其父母提供了额外的选择”，MERIT首席医学官—Ronald Danis博士是一名资深的美国眼科专家，拥有30多年眼科临床研究经验。他全程领衔临床试验的阅片工作。Danis博士补充道：“任何可能保留早产儿视力的额外治疗选择都是令人兴奋的消息”！